Исследователи сообщили о многообещающих промежуточных результатах клинических испытаний, в которых с помощью однократной инфузии CRISPR-генов удалось навсегда деактивировать выработку холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у людей с семейной гиперхолестеринемией – генетическим заболеванием, вызывающим повышенный уровень “плохого” холестерина и увеличивающим риск раннего инфаркта.
Исследуемый препарат VERVE-101 использует технологию CRISPR для воздействия на ген пропротеинконвертазы субтилизин/кексин 9-го типа (PCSK9), регулирующий уровень ЛПНП. Результаты исследования свидетельствуют о значительном снижении уровня ЛПНП, которое может сохраняться в течение многих лет.
Вместо ежедневного приема лекарств такая однократная терапия может предложить новый подход к снижению уровня ЛПНП. Пока исследование продолжается, ученые с оптимизмом оценивают потенциал этого генно-редактирующего лечения, которое станет альтернативой существующим методам лечения лиц с генетической предрасположенностью к повышенному уровню холестерина.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.