Недавно исследователи из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) разработали оптимизированный метод, который повышает точность вставки больших сегментов ДНК в геном. Дело в том, что разработка подходов к редактированию генома для каждой мутации пациента была бы “непрактичной и дорогостоящей”.
Новый универсальный подход может быть использован для вставки целого нормального или “дикого типа” замещающего гена, который может выступать в качестве комплексной терапии заболевания независимо от конкретной мутации пациента.
Работа включает оптимизацию нового класса технологий, называемых CRISPR-ассоциированными транспозазами (CASTs), они являются перспективными инструментами для больших вставок ДНК, которые могут быть легко направлены в нужный геномный участок с помощью перепрограммируемой направляющей РНК.
Однако в своем естественном состоянии CAST обладают нежелательными свойствами для редактирования генома. Ученые устранили недостатки, используя методы белковой инженерии для изменения свойств систем CAST.
Исследователи назвали новую и усовершенствованную систему “HELIX”.