Специалисты Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» создали технологию, которая может существенно продвинуть отечественную генную терапию. Речь идет о лечении наследственных заболеваний глаз, ранее считавшихся неизлечимыми.
Новый подход основан на механизме белкового сплайсинга, при котором специальные молекулы помогают соединять отдельные части белка в полнофункциональную структуру. Это позволяет «собирать» крупные терапевтические белки непосредственно внутри клеток пациента.
Технология успешно протестирована на клетках человека и мыши. Как отметили исследователи, она особенно перспективна для доставки генов, которые ранее считались слишком большими для традиционной генной терапии.
Ученые уже создали прототип препарата для лечения болезни Штаргардта — распространенной формы наследственной дистрофии сетчатки. Сейчас проводятся исследования биологической безопасности и терапевтической эффективности метода.