Исследователи из Пенсильванского университета разработали технологию редактирования генов под названием mvGPT. Этот инструмент может редактировать ДНК, увеличивать и уменьшать экспрессию генов одновременно, решая сразу несколько генетических проблем.
«Влиятельные изобретения часто объединяют существующие инструменты новыми способами. Например, iPhone объединил в себе телефон, веб-браузер и фотоаппарат, а также многие другие устройства. То же самое теперь возможно и в генном редактировании», — заявили учёные.
В отличие от предыдущих методов, которые требовали отдельных инструментов для редактирования и регулирования генов, mvGPT объединяет эти функции в одной платформе. Она использует усовершенствованный «Prime Editor» наряду с технологиями для контроля экспрессии генов. Это позволяет независимо и точно редактировать и регулировать гены в одной и той же клетке.
В ходе испытаний на клетках печени человека mvGPT исправлял мутацию, вызывающую болезнь Вильсона, и одновременно регулировал гены, связанные с диабетом I типа и транстиретиновым амилоидозом.
Следующим шагом станет тестирование mvGPT на животных моделях.