Учёные из Университетского колледжа Лондона провели успешные испытания новой терапии для лечения болезни Альцгеймера.
При болезни Альцгеймера в клетках мозга пациентов наблюдаются неправильные формы тау-белка, которые скапливаются в сгустки и вызывают ухудшение когнитивных функций. Тау-белки являются основной целью для разработки лекарств.
И новый препарат BIIB080 направлен именно что на ген, отвечающий за создание тау-белка. Молекула препарата связывается с РНК, которая передаёт эту и блокирует синтез данного белка.
Сообщается, что в общей сложности исследователи провели испытания на 46 пациентах с начальной стадией болезни Альцгеймера. 34 человека получали препарат, а 12 – плацебо.
Целью испытания была проверка безопасности препарата и его эффективности в снижении уровня тау-белков. BIIB080 вводили в спинномозговой канал каждые 4 недели или 12 недель в течение 13 недель.
В итоге побочные эффекты были зарегистрированы у 94% пациентов, получавших препарат, и у 75% пациентов, получавших плацебо. Но все они были лёгкими или умеренными.
Уровень тау-белка в спинномозговой жидкости при этом снизился в среднем на 50% по сравнению с исходным уровнем через 24 недели после последней дозы.